Per appuntamenti e informazioni 02.29406306 | info@istitutodermoclinico.com • Cerca il centro più vicino a te sul sito www.istitutodermoclinico.it

Una speranza per i bambini farfalla

Una ricerca incrociata parla di possibili soluzioni con una terapia genica

L’epidermolisi bollosa dipende da un difetto genetico di adesione della pelle che si mostra fragile e delicata. La malattia si presenta già alla nascita e per questo si parla di “bambini farfalla”, facendo riferimento alla fragilità della pelle che al minimo contatto presenta bolle, lesioni, ulcere dolorose. La patologia, se pur rara, è tuttora inguaribile e in Italia colpisce un bambino su circa 82.000 nati (a fronte di una media mondiale di uno su 17.000, per un totale di circa 500 mila di malati). Oggi una speranza di cura arriva dalla terapia genica. Sono promettenti infatti i risultati di progetto comunitario, Interreg-IV, condotto da esperti della Clinica Dermatologica universitaria di Salisburgo, dell’Azienda ospedaliera di Bolzano e del Centro per la medicina rigenerativa dell’Università di Modena e Reggio Emilia.

Ciò che causa la malattia è un difetto di geni che codificano alcune proteine, per cui si verifica il distacco dello strato superficiale della pelle, l’epidermide, da quello più profondo, il derma, con conseguenti infiammazioni e infezioni. Chi ne soffre deve quindi sottoporsi a medicazioni e bendaggi quotidiani anche con terapie antibiotiche. Le varie forme esistenti inoltre possono anche interessare mucose, cavo orale, occhi e persino il tratto digestivo. Facile immaginare il notevole impatto sulla qualità della vita quando si ha a che fare con una sindrome che complica anche lavarsi, camminare o mangiare.

Il progetto Interreg IV, avviato tre anni fa, sviluppa una terapia genetica già sperimentata con successo nel 2006 dal Centro per la medicina rigenerativa di Modena che prevede un trapianto di cellule staminali, geneticamente corrette. Si prelevano cellule dall’epidermide del paziente, si modificano quelle difettose con l’inserimento della versione sana del gene malato, attraverso vettori appropriati in base ai diversi geni difettosi dei pazienti, e si procede poi al trapianto dopo che le cellule corrette sono fatte crescere in laboratorio. Il progetto, ormai alla fase finale, verrà sottoposto a ulteriori controlli di sicurezza previsti dai protocolli vigenti, per arrivare, entro l’anno, ai primi trapianti nei pazienti.

Facebook Comments

VEDI ANCHE: